«Новаторское» серповидно -клеточное лечение, которое будет предложено пациентам NHS в первый раз | Великобритания новости

«Новаторская» лечение в 1,65 млн. Фунтов стерлингов было одобрено для использования в NHS, что предлагает пациентам с тяжелой серповидно -клеточной болезнью некоторую надежду на лечение.

Считается, что около 1700 человек могут иметь право после одобрения Национального института здравоохранения и совершенства (NICE) для некоторых пациентов с генетическим состоянием.

По оценкам чиновников NHS, около 50 человек в год получат лечение.

Профессор Боб Клабер, директор по стратегии, исследованиям и инновациям в Trust Imperial College Healthcare NHS, который привел британское подразделение клинических испытаний для Exa -Cel, сказали: «Вместе с пациентами и партнерами по отрасли мы гордимся тем, что являемся частью Новаторские исследования и международное академическое сотрудничество, которые сделали это лечение возможным.

«Лечение является примером истинной медицинской инновации и предоставит пациентам без других вариантов потенциального лекарства от болезненных, изнурительных симптомов их заболеваний.

«Это также предлагает многообещающие направления исследований для других генетических заболеваний».

Для пациентов с серповидно-клетками, таких как Lanre Ogundimu, препарат может изменить игру. В 2018 году она перенесла инсульт, легочную эмболию и реакцию переливания крови в результате расстройства.

Она провела 30 дней в больнице, шесть месяцев в физиотерапии, более 12 месяцев в терапии и девять месяцев не работала.

«Я все время чувствовала себя слабым», — сказала она. «Это была самая низкая точка в моей жизни. Это повлияло на мою свободу и независимость, мой доход, мою карьеру траекторию и мою способность вносить свой вклад в общество».

Что такое серп -клеточная болезнь?

Серповая клеточная анемия является названием для группы наследственных состояний, которые влияют на эритроциты — самый серьезный тип называется серповидно -клеточной анемией.

Расстройство заставляет эритроциты принять «серп», разрываться и умирать рано, что значительно уменьшает количество кислорода, которое они могут переносить вокруг тела.

Это особенно распространено у людей с африканским или карибским семейным опытом.

Это вызвано геном, который влияет на то, как развиваются эритроциты — если у обоих родителей есть ген, есть один четвертый шанс, что каждый ребенок родился с болезнью. Наличие гена не обязательно означает, что родители имеют болезнь, но являются носителями серповидно -клеточной черты.

Основными симптомами являются болезненные эпизоды (называемые серповидными клеточными кризисами), которые могут длиться несколько дней или недель, повышенный риск серьезных инфекций и анемия, что может вызвать усталость и одышку.

В настоящее время единственным лекарством от серповидно -клеточной анемии является пересадка ствола или костного мозга — это не очень часто делается из -за связанных с этим рисков.

У 42 -летнего у Мехмета Тунка Онура Санли из Лондона было диагностировано расстройство в возрасте 11 лет. У него была операция на селезенке, когда ему было шесть лет, а замену бедра в 22.

«Я также страдаю от обычных серповидно -клеточных кризисов — в прошлом году мне пришлось пойти в больницу в полночь после пробуждения с сильной болью, и в целом мне пришлось посетить больницу пять или шесть раз из -за кризисов», — сказал он.

«Боль — худшее, что я когда -либо чувствовал в своей жизни — ее сложно выразить».

Хотя он говорит, что есть еще «много всего рассмотреть» с новым лечением, не нужно регулярно ходить в больницу »для меня мечтой».

Мехмет Тунк Онур Санли, изображенный со своей женой. PIC: PA
Изображение:
Мехмет Тунк Онур Санли, изображенный со своей женой. PIC: PA

Как работает лечение?

Casgevy — также известный как Exa -Cel — заработал своих изобретателей Нобелевскую премию за химию в 2020 году.

Он работает, редактируя неисправный ген в собственных стволовых клетках пациента. Это вариант для пациентов, когда подходит пересадка стволовых клеток, но донора не может быть найдено.

Лечение было впервые отвергнуто NICE в марте прошлого года — оно сказало, что ему нужны дополнительные подробности о его эффективности. Он также нуждался в коммерческом соглашении для препарата, который имеет листу цену в 1,65 млн фунтов стерлингов.

Неизвестно, сколько NHS будет платить вершину за лечение, поскольку чиновники здравоохранения достигли конфиденциального соглашения с фармацевтической компанией.

Читать далее:
Академ
Насилие в отношении женщин и девочек растут
Фурор более 11 тысяч фунтов стерлингов iPad Bill 'взорвался из пропорции'

В клинических испытаниях все пациенты, которые получали Exa -Cel, также избегали госпитализации в течение года после лечения — и почти 98% все еще избегали поступления в больницу около 3,5 лет спустя.

Лечение будет предложено в специализированных центрах NHS в Лондоне, Манчестере и Бирмингеме.

Микросрография серповидно -клеточной анемии. PIC: ISTOCK
Изображение:
Микросрография серповидно -клеточной анемии. PIC: ISTOCK

'Абсолютно преобразующий'

Исполнительный директор NHS England Аманда Причард сказала, что NHS сразу же финансирует новое лечение.

«Это прыжок в правильном направлении для людей с серповидно -клеточной болезнью, что может быть чрезвычайно изнурительным и болезненным состоянием», — сказала она, добавив, что это дало надежду на лечение для пациентов, сталкивающихся с тяжелой формой заболевания.

«(Это) может быть абсолютно трансформирующим — это может позволить пациентам жить свободно от страха перед кризисами серповидноклетов, висящих над ними».

Funmi Dasaolu проводит кампанию за одобрение препарата. PIC: PA
Изображение:
Funmi Dasaolu проводит кампанию за одобрение препарата. PIC: PA

Студенческая студентка университета Фунми Дасаолу испытывала хроническую усталость и боль всю свою жизнь.

31-летняя из Оксфордшира много раз была госпитализирована из-за этого состояния-в 2022 году она была помещена в больницу семь раз, и в течение последних пяти лет получала регулярные переливания крови.

«Сегодня это важный день для тех, кто живет или страдает от серповидно -клеточного расстройства», — сказала она.

«После нескольких месяцев кампании я очень рад, и очень благодарен Exa-Cel, наконец, был одобрен.

«Это будет по-настоящему преобразующе для пациентов и даст нам вероятность жизни без этого ужасного состояния. Возможность состариться, осуществить наши мечты и жить безболезненной жизнью».

Previous post Ørsted заменяет вождя Мэдс Ниппер
Next post Майкл Смит раскрывает проблему артрита после поражения мировых мастеров