Это платная редакционная статья, финансируемая Sanofi.
Прагматизм прост.
Прагматизм обладает силой.
Мы все работаем над достижением общих целей в сфере здравоохранения, и прагматизм может стать движущей силой воплощения идей в реальность.
Говоря о помощи людям, живущим с раком, нам постоянно необходимо развиваться и находить лучшие способы подхода к клиническим испытаниям.
По мере того, как ландшафт лечения онкологических заболеваний продолжает развиваться, планка для существенных улучшений по сравнению со стандартами лечения продолжает повышаться. Поскольку прогнозы рака улучшаются, и мы стремимся выявлять и лечить его раньше, время для достижения значительной общей выживаемости (ОВ)* увеличивается, если вообще когда-либо будет достигнуто. В результате в тех случаях, когда процессы регулирования/компенсации зависят от ОВ, доступ пациентов к инновационным методам лечения задерживается или затрудняется.1
Столкнувшись с этим, нам необходимо изменить способы выбора и интерпретации клинических и биологических конечных результатов, чтобы ускорить доступ к потенциально жизненно важным методам лечения и улучшить здоровье посредством персонализированной медицины.
В Санофи мы стремимся модернизировать лечение рака, работая над созданием новых методов лечения трудноизлечимых видов рака».
В Санофи мы стремимся модернизировать лечение рака, работая над созданием новых методов лечения трудно поддающихся лечению видов рака, и это начинается с концентрации наших усилий на том, чтобы изменить ситуацию там, где мы можем. С этой целью мы тесно сотрудничаем с ведущими онкологическими учреждениями и кооперативными группами, а также с биотехнологическими компаниями и государственно-частными инициативами, такими как Раковый кластер Париж-Сакле, чтобы продвинуть иглу в исследованиях и разработках в области онкологии.
Мы сосредоточили наши усилия на отдельных гематологических злокачественных новообразованиях и отдельных солидных опухолях с критическими неудовлетворенными потребностями, включая множественную миелому (ММ), острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), некоторые типы лимфом, а также рак желудочно-кишечного тракта и легких.
Не все виды рака одинаковы
Лечение рака не является универсальным подходом, равно как и конечные точки, которые имеют решающее значение для обеспечения того, чтобы любое лечение действительно приносило пользу пациентам».
Лечение рака не является универсальным подходом, как и конечные точки, которые имеют решающее значение для обеспечения того, чтобы любое лечение действительно приносило пользу пациентам. Крайне важно учитывать множество факторов, таких как тип рака, стадия и индивидуальные предпочтительные результаты для пациентов, при определении конечных точек клинических испытаний.
Использование определенных конечных точек, важных для онкологии, дает возможность более раннего измерения эффективности лекарств. На практике это позволяет сократить продолжительность клинических испытаний, что потенциально может привести к более быстрому одобрению методов лечения, которые могут принести пользу пациентам.
Минимальная остаточная болезнь (МОБ)** является примером конечной точки, которая может обеспечить более ранние результаты.2,3
И Санофи, и сообщество ММ рассматривают это как возможность продолжить сбор данных, демонстрирующих корреляцию между определенными значимыми для пациента конечными точками, такими как MRD, глубина ответа и долгосрочные клинические результаты.4,5,6,7
Чтобы увидеть изменения, нам нужно быть гибкими и прагматичными.
Существует необходимость – на уровне регулирования и оценки медицинских технологий (HTA) – определить и ускорить квалификацию конечных точек, важных для пациента, помимо ОВ. Это поддержит исследования в области лечения, которое не только продлит выживаемость, но и может улучшить качество жизни и другие важные результаты эффективности, которые действительно важны для пациентов. Доступ к новым, потенциально более эффективным методам лечения можно ускорить, если принять во внимание передовой опыт Консультативного комитета по онкологическим препаратам (ODAC) Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). FDA ODAC недавно решило, что имеются данные, подтверждающие использование MRD в качестве промежуточной конечной точки для ускоренного одобрения клинических исследований ММ как при впервые диагностированном, так и при рецидивирующем/рефрактерном заболевании.8
«Несмотря на имеющиеся доказательства, агентства HTA по-прежнему считают ОВ «золотым стандартом» конечной точки в онкологии, что противоречит интересам науки и пациентов».
Несмотря на имеющиеся доказательства, агентства по оценке медицинских технологий по-прежнему считают ОВ «золотым стандартом» в онкологии.9 создавая несоответствие с наукой и интересами пациентов, чтобы получить более ранний доступ к лечению. На национальном уровне системы оценки также должны развиваться и уделять больше внимания преимуществам качества жизни, которые действительно важны для пациентов.
Это тот тип политических изменений, ориентированных на пациента, которые Европейский план борьбы с раком должен отстаивать на своем следующем этапе. Чтобы оставаться актуальными, Европа должна рассмотреть возможность разработки руководств с нормативной, клинической точки зрения и с точки зрения оценки медицинских технологий, чтобы обеспечить возможность использования биологических и ориентированных на пациента конечных точек. Сначала мы должны стандартизировать и устранить ключевые неопределенности в таких аспектах, как ключевые методы, частота и пороги чувствительности, при которых следует измерять эти новые конечные точки.10 – и этого не произойдет без катализатора.
Совершенно очевидно, что Европа добилась огромного прогресса и заложила прочный фундамент в борьбе с раком. Сейчас настало время опираться на это и мыслить шире. Учет биологических и дополнительных конечных точек, важных для пациента, имеет решающее значение, поскольку мы изучаем возможность измерения результатов, выходящих за рамки общей выживаемости.
____________________
Определения:
* ОС: продолжительность выживаемости пациентов с момента начала лечения.
** MRD: MRD относится к небольшому количеству раковых клеток, которые могут выжить в организме после лечения. Количество выживших клеток при MRD слишком мало для обнаружения традиционными тестами (такими как биопсия или анализы крови). Таким образом, положительный результат теста MRD указывает на то, что в организме присутствуют раковые клетки – даже на незначительном уровне.
Ссылки:
- Европейская федерация фармацевтической промышленности и ассоциаций, Платформа онкологии. Сентябрь 2023 г. Официальный документ – Улучшение понимания, принятия и использования конечных точек, связанных с онкологией, при принятии решений органом ОМТ/плательщиком. Доступ 6 ноября 2024 г.:
- Андерсон К.С., Оклер Д., Келлофф Г.Дж. и др. Роль тестирования минимальной остаточной болезни в выборе лечения миеломы и разработке лекарств: текущая ценность и будущие применения. Клин Рак Рез. 2017;23(15):3980-3993. doi:10.1158/1078-0432.CCR-16-2895
- Авет-Луазо Х., Людвиг Х., Ландгрен О. и др. Статус минимального остаточного заболевания как суррогатная конечная точка выживаемости без прогрессирования в исследованиях недавно диагностированной множественной миеломы: метаанализ. Клин Лимфома Миелома Лейк. 2020;20(1):e30-e37. doi:10.1016/j.clml.2019.09.622
- Перро А., Лауэрс-Кансес В., Корре Дж. и др. Минимальная негативность остаточной болезни при использовании глубокого секвенирования является основным прогностическим фактором при множественной миеломе. Кровь. 2018;132(23):2456-2464. doi:10.1182/blood-2018-06-858613
- Ландгрен О., Прайор Т.Дж., Мастерсон Т. и др. Мета-анализ ДОКАЗАТЕЛЬСТВ: оценка минимальной остаточной болезни как промежуточной клинической конечной точки для множественной миеломы. Кровь. 2024;144(4):359-367. doi:10.1182/blood.2024024371
- Месеха М., Хоффман Дж., Казанджян Д., Ландгрен О., Даймонд Б. Адаптированная к минимальному остаточному заболеванию терапия при множественной миеломе: текущие данные и мнения. Curr Oncol Rep. 2024;26(6):679-690. doi:10.1007/s11912-024-01537-2
- Мунши Н.К., Авет-Луазо Х., Андерсон К.С. и др. Большой метаанализ устанавливает роль отрицательного результата MRD в долгосрочных результатах выживаемости пациентов с множественной миеломой. Кровь Адв. 2020;4(23):5988-5999. doi:10.1182/bloodadvances.2020002827
- FDA. 12 апреля 2024 г. Окончательный итоговый протокол заседания Консультативного комитета по онкологическим препаратам от 12 апреля 2024 г. Доступ: 6 ноября 2024 г.:
- Гольштейн С.А., Суман В.Дж., Маккарти П.Л. Должна ли общая выживаемость оставаться конечной точкой в исследованиях множественной миеломы? Curr Hematol Malig Rep. 2019;14(1):31. doi:10.1007/s11899-019-0495-9
- Пациенты с миеломой в Европе. Январь 2023 г. Взгляды пациентов и гематологов на тестирование минимальной остаточной болезни при миеломе. Доступ 6 ноября 2024 г.:
