В течение последних 20 лет Джанет Эдмунсон проводила группы поддержки для пациентов с редкими неврологическими заболеваниями, которые не имеют известного лечения или лечения. Что они хотят знать, сказал Эдмунсон: «Когда они собираются меня исцелить?»
Медицинские прорывы, которые могут дать надежду этим пациентам и их семьям, часто являются компетенцией академических исследователей, работающих в университетах. Но директива в январе от Национальных институтов здравоохранения (NIH) в рамках администрации Трампа была направлена на сокращение финансирования для многих основных затрат, которые делают эти исследования возможными. Несмотря на то, что судья остановил политику, ученые и защитники говорят, что угроза критическим исследованиям остается.
Эдмунсон руководит группой поддержки для CurePSP, некоммерческой адвокационной организации, посвященной пациентам с прогрессивным наддерным параличом. PSP, терминальное нейродегенеративное заболевание, также известное как нетипичный паркинсонизм, поражает около 30 000 американцев. Это лишает их способности говорить, читать, есть и в конечном итоге глотать в течение пяти -семи лет диагноза.
Заболевание в некоторых отношениях сходно с боковым склерозом амиотрофического склероза (ALS) или болезни Лу Герига, которая поражает примерно такое же количество людей.
ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ: Федеральный судья блокирует резкое сокращение финансирования администрации Трампа на медицинские исследования
В сентябре Калифорнийский университет в Сан-Франциско (UCSF) объявил о первом в своем роде клинических препаратах для лечения PSP. Тем не менее, будущее испытания неясно после директивы, которая ограничивала косвенные затраты на исследовательские гранты NIH на 15 процентов.
«Соответственно, жизненно важно обеспечить, чтобы как можно больше средств направилось на прямые научные исследования, а не административные накладные расходы», — говорится в заявлении о политике NIH.
А прямые затраты Клиническое испытание может пойти на зарплату для исследователей, уход за пациентами и стоимость расходных материалов — расходы, которые являются специфичными для проекта и могут быть выделены по заявке на грант.
Косвенные затраты Включите техники, администраторы грантов, юридический персонал и уборщики, а также электроэнергию, обслуживание лаборатории и страхование — все элементы, которые делают исследование возможным, но могут быть переданы другим проектам.
Приказ «был огромной ударной волной для всей области», — сказал Кристоф Диас, исполнительный директор CurePSP, чья организация помогает привлекать пациентов для исследования лекарств PSP.
4 апреля федеральный судья издал постоянный судебный запрет против усилий по ограничению косвенных расходов, решение, которое администрация Трампа дает ему апелляцию.
Для Диаса это были хорошие новости, но неопределенность все еще вырисовывается. «Я не думаю, что какие -либо университеты считают, что проблема стоит за ними», — сказал он.
«Несмотря на то, что мы были рады видеть постоянный судебный запрет, мы также знаем, что юридические дебаты по этому вопросу, вероятно, будут продолжаться, и, как это происходит, так же, как и нестабильность окружающей среды», — сказала Энни Кеннеди, начальник политики, защиты и вовлеченность пациентов в Фонде Everylife для редких заболеваний.
Почему косвенные расходы необходимы для медицинских исследований
Большинство экспертов по заболеваниям расположены в университетах или академических исследовательских центрах, сказал доктор Адам Боксер, главный исследователь клинического испытания PSP в Центре памяти и старения UCSF.
«То, как университеты и академические исследовательские центры, участвующие в биомедицинских исследованиях, поддерживают свет, буквально, связано с их косвенными затратами, которые они собирают из наших грантов», — сказал Боксер.
В случае нейродегенеративных заболеваний Диас сказал, что финансирование косвенных затрат оплачивает банки мозга, морозильные камеры, в которых разместятся до 80 человек, в медицинских исследовательских центрах.
«Это жесткие затраты», — сказал Кеннеди. «Им нужно заплатить».
И если университеты не могут сохранить свет или удерживать персонал для управления финансами, распределить деньги и управлять любыми потенциальными юридическими проблемами, «тогда нам очень трудно что -то сделать», — сказал Боксер.
Он сказал, что для эксплуатации PSP для работы, ему потребуется не менее 50 учреждений по всей стране, чтобы зарегистрировать пациентов и применять препарат. Многие из этих учреждений не имеют много ресурсов и полагаются на помощь UCSF, чтобы покрыть косвенные затраты.
«Что будет со всеми этими другими небольшими сайтами?» Боксер сказал. «Они едва способны работать с суммой денег, которую мы им даем, а затем вы убираете значительную долю».
«Итак, теперь у вас есть академические исследователи, эксперты, новаторы, которые теперь должны определить, что им нужно, и есть ли у них возможность больше проводить это исследование», — сказал Кеннеди.
По словам Кеннеди, охватывание косвенных затрат в более крупных университетах также позволяет объединять ресурсы и сокращение дублирования, включая использование тех же кадров, юрисконсульт и строительных и технических персонала.
«Они могут принять редкие заболевания больше и иметь больше экспертов, которые знают вашу болезнь», — сказал Кеннеди, добавив, что в некоторых случаях могут существовать менее дюжины таких экспертов.
Дебаты о косвенных затратах
Критики более высоких косвенных затрат утверждают, что расточительные — и даже оскорбительные — расходы некоторых университетов или отсутствие прозрачности в отношении того, как расходуются средства. Администрация Трампа подсчитала, что ограничение косвенных расходов приведет к сбережениям в размере 4 миллиардов долларов в год из годового гранта NIH на 35 миллиардов долларов. Косвенные затраты для некоторых учреждений могут в среднем около 30 процентов, при этом несколько 50 процентов.
Краткий уровень косвенных затрат представит дополнительную загадку финансирования для учреждений. По словам боксера, гранты от частных благотворительных организаций, как правило, намного меньше, и университеты должны полагаться на федеральные гранты, чтобы покрыть косвенные расходы, чтобы получить частное грант.
«Тот факт, что NIH платил более высокий косвенный, — это то, что фактически позволило этим благотворительным организациям, и частные фонды приходят на более низком косвенстве», — сказал Кеннеди.
Некоторые критики утверждают, что крупные университетские пожертвования должны использоваться для покрытия косвенных затрат. Тем не менее, это не было бы глупого решением; По словам Диаса, многим университетам лиги, не являющейся обвили, не хватает достаточно больших пожертвований, чтобы покрыть косвенные расходы. Кроме того, доноры часто получают фонд для конкретных целей, что означает, что университеты должны следовать строгим правилам.
«Смысл пожертвований состоит в том, чтобы получить доход для поддержания исследований, но концептуально навсегда. Верно? Так что это не очень, действительно большой резерв, который внезапно вы можете использовать во время кризиса», — объяснил Диас.
Доктор Дэвид Скортон, глава Ассоциации американских медицинских колледжей, заявил в PBS News Hour, что частные фонды работают в соответствии с другими правилами, чем федеральное правительство, которое позволяет им маркировать некоторые расходы как прямые расходы. Как Скортон, так и боксер заявили, что спонсируемые отрасли гранты оплачивают еще более высокие косвенные расходы, чем гранты NIH, и что федеральные гранты фактически не покрывают все прямые расходы на клиническое испытание.
Боксер сказал, что это когда пожертвование в исследовательском университете большого уровня 1, как и UCSF, может сыграть важную роль, поскольку его можно использовать для покрытия разницы.
Что поставлено на карту для пациентов и будущего инноваций
Двадцать пять лет назад муж Джанет Эдмунсон Чарльз, успешный бизнесмен, который был частью движения за владение сотрудником, был диагностирован с кортикобазальным синдромом (CBS) на 45.
«Мы бы провели какое -либо исследование. Мы бы сделали что -нибудь», — сказал Эдмунсон, но тогда ничего не было доступно.
По словам Эдмунсона, у них еще два хороших года, но Чарльз умер через пять лет после постановки диагноза. «Если бы эти два приличных года могли быть три или четыре — просто иметь еще пару лет с вашим любимым человеком, было бы феноменально».
По словам боксера, продление жизни людей — это именно то, что представляет собой испытание PSP, и оттуда ученые могут расширить свои исследования.
По его словам, исследование PSP может быть полезным для других нетипичных паркинсонизмов, включая CBS и множественную системную атрофию, а также для пациентов с болезнью Альцгеймера, что часто является основной патологией для этих заболеваний.
По словам Диаса, один потенциально экономичный и новаторский подход заключается в новом методе платформы PSP, который позволяет исследователям тестировать несколько лекарств одновременно и продолжить исследование, даже если кто-то не удается, сказал Диас. Только 25 процентов участников получают плацебо, что делает его более этичным, добавил он. Исследования платформы использовались в исследованиях рака и инфекционных заболеваний в течение многих лет и показали успех в исследовании платформы Хили для пациентов с БАС.
«Я думаю, что нынешняя администрация очень заинтересован в эффективности и финансовой эффективности. И это гораздо более эффективный способ проведения клинических испытаний», — сказал Боксер. «Это экономит время, деньги и участники над традиционными подходами».
«Это стимулирует компании, так что это также помогает бизнесу», — добавил он.
Кеннеди сказал, что отложенные клинические испытания подвергают жизнь людей в риск и исследования.
«Даже если эта задержка длится всего шесть или 12 месяцев, многие из этих людей, возможно, даже пройдут, в зависимости от болезни, которая у них есть», — сказала она.
По словам Диаса, трубопровод Академического исследовательского центра часто начинается с массовых организаций, предоставляющих небольшой грант студенту для постдокторского, только начинающего свою медицинскую карьеру. В течение нескольких лет исследователь может подать заявку на более крупный грант NIH.
«И однажды Них начинает финансировать эти инвестиции, что, по моему мнению, действительно начинает становиться реальным», — сказал Кеннеди.
По словам Диаса, исследователь ранней карьеры, который работал от 12 до 15 лет, чтобы добраться до того, что они наконец могут запустить лабораторию, зависит от косвенных затрат только для создания лаборатории. «Если вы удалите косвенные затраты, это в основном останавливает научный процесс», — сказал он.
Но исследователи и защитники говорят, что именно люди с болезнью и их близкими страдают больше всего.
«Я бы сказал, что все, что влияет на это исследование, является хитом для американцев. Удар для меня. Хит для моего народа и моих групп поддержки», — сказал Эдмунсон. Она добавила, что испытание на лекарство от этих заболеваний сейчас является вопросом жизни и смертью для пациентов и семей.
После проведения и участия в более чем 50 клинических испытаниях в течение последних 20 лет, Боксер сказал, что люди посоветовали ему перейти в другие области — то, что он не готов сделать даже с последней неопределенностью.
«Я чувствую, что несю ответственность перед моими пациентами и их семьями что -то сделать. И если я этого не сделаю, если мы этого не сделаем, кто это сделает?»
Проницательная, заслуживающая доверия журналистика для всех.
Ваше пожертвование, не облагаемое налогом, гарантирует, что наша жизненно важная отчетность продолжает процветать. Поддержите PBS News Hour сейчас.
